Până de curând, atrofia musculară spinală (SMA), o boală foarte gravă și rară, nu avea opțiuni de tratament dincolo de îngrijirea clasică.
Dar apariţia Zolgensma, un produs al laboratoarelor Avexis (parte din gigantul Novartis), a făcut deja celebră ştirea cu cel mai scump medicament din lume.
Cu câteva săptămâni în urmă, Statele Unite au devenit prima țară care a aprobat această terapie la copiii sub doi ani. Pe piața americană, medicamentul a ajuns la un cost de 2,12 milioane de dolari (aproximativ 1,87 milioane de euro).
SMA afecteaza un nou născut din 10.000.
Europa promite un „DA”
Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) evaluează în prezent cererea de aprobare privind producţia farmaceutică în cadrul schemei pentru medicamente considerate prioritare pentru sănătatea publică. Un răspuns final pozitiv ar putea veni „în lunile următoare“.
Zolgensma este prima terapie genica pentru boli neurologice și necesită o singură administrare intravenoasă, care durează toată viața. Medicamentul realizează înlocuirea genei SMN1, a cărei absență este legată de afecţiunea respectivă.
Aceasta terapie genică „administrată înainte de debutul simptomelor, poate permite pacientilor o viață normală, ceea ce ar putea însemna economii semnificative în resurse de sănătate”, susţine Alicia Folgueira, CEO al AVEXIS în Spania.
Rezultate spectaculoase
SMA tip 1 este cea mai frecventă și mai gravă formă a bolii și acoperă 60% din cazuri. Majoritatea pacienților mor înainte de vârsta de doi ani și de obicei au nevoie de suport respirator și nutrițional.
În acest grup de persoane afectate, rezultatele noului tratament indică faptul că terapia a atins punctul în care „pacienții nu numai că nu mor, ci ajung la momente de mobilitate nemaivăzute până acum, cum ar fi aşezatul sau chiar mersul pe jos”, explică Maria Grazia Cattinari, director medical al colectivului de pacienți Fundația pentru Atrofia Musculară (Fundame), citat de ziarul El Mundo.
În timp ce terapia genică necesită o singură aplicare intravenoasă, medicamentul Biogen, injectarea în interiorul coloanei vertebrale lombare, similare injecţiei pentru anestezie – necesită patru doze inițiale în două luni, urmată de câte o administrare lunară timp de patru luni. Consultantul EvaluațiPharma estimează că vânzările globale ale medicamentului Novartis vor ajunge la 1,635 miliarde de dolari anual în anul 2024.
În privinţa micilor medicamente de nișă pentru SMA, compania farmaceutică Roche îşi propune, de asemenea, să devină un concurent pentru Novartis. Roche a publicat date încurajatoare de eficacitate, în Philadelphia, pentru medicamentul său administrat pe cale prală, Risdiplam. În acest sens, creșterea concurenței ar putea favoriza o reducere a prețului terapiilor și ar favoriza accesul pacienţilor la tratament.
